Terapia con cellule CAR T in malattie autoimmuni in adolescenti al Bambino Gesù

All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, trattati per la prima volta tre pazienti adolescenti affetti da malattie autoimmuni gravi con la terapia con cellule CAR T. Sperimentata per la prima volta in età evolutiva su questo tipo di patologie, la terapia è usata più comunemente per malattie neoplastiche come leucemie, linfomi e mielomi ed è stata utilizzata finora in adulti con Lupus eritematoso, con successo. I giovani trattati sono stati due con Lupus (di 17 anni e 18 anni) e uno con dermatomiosite (di 12 anni). I tre pazienti trattati hanno avuto benefici rilevanti e sostenuti nel tempo: sono in remissione di malattia e non assumono più farmaci immunosoppressori. Tutti e 3 i pazienti avevano risposto in maniera insoddisfacente a terapie immunosoppressive aggressive e allo stesso tempo avevano sviluppato importanti effetti collaterali.