La terapia genica contro la sordità congenita

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Un’innovativa terapia genica messa in atto da ricercatori americani e cinesi è riuscita a dare la possibilità di
sentire i suoni a cinque minori non udenti dalla nascita a causa di una mutazione nel gene Otof, che
impedisce la produzione della otoferlina, una proteina indispensabile per il funzionamento dei meccanismi
uditivi. Lo riporta la rivista Nature Medicine. Circa 26 milioni di persone in tutto il mondo sono affette da
sordità congenita e fino al 60% è causata da fattori genetici. Gli scienziati hanno iniettato copie funzionanti
del gene trasportato da un adenovirus nell’orecchio interno dei pazienti attraverso un intervento chirurgico

minimamente invasivo. Per la prima volta la copia del gene è stata somministrata in entrambe le orecchie.


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